محققان نشان دادند که ناقل ویروسی تولید شرکت اکسونیس ترپیوتیکس می‌تواند ژن‌درمانی را به نورون‌های انسانی منتقل کند
دانشمندان موفق شده‌اند در فضا مغزهای انسانی کوچک پرورش دهند تا بتوانند روی درمان‌های جدید برای آلزایمر، پارکینسون و آسیب‌های نخاعی تحقیق قرار کنند.
محیط کم‌جاذبه ایستگاه فضایی بین‌المللی به محققان این امکان را داد که تنها ظرف ۷۲ ساعت، ارگانوئیدهای مغزی را رشد دهند؛ فرایندی که روی زمین ممکن است چندین ماه طول بکشد.
این ارگانوئیدها یا شبه‌اندام‌‌های مغزی توده‌های سلولی مصنوعی‌اند که ساختار و عملکرد مغز را شبیه‌سازی می‌کنند. آنچه به محققان امکان می‌دهد روش‌های جدید برای درمان بیماری‌های مغز و اعصاب را که در حال حاضر درمانی ندارند، آزمایش کنند.
به گزارش میل آنلاین، در این روش درمانی که شرکت بیوتکنولوژی اکسونیس ترپیوتیکس (Axonis Therapeutics) ابداع کرده است، از یک ویروس بازبرنامه‌ریزی‌شده برای انتقال ژن‌درمانی مفید به سلول‌های سیستم اعصاب مرکزی استفاده می‌شود. این ویروس‌های اصلاح‌شده که آن‌ها را ناقل یا وکتورهای ویروسی می‌نامند، می‌توانند در درمان بیماری‌هایی مانند آلزایمر، پارکینسون، و آسیب‌های نخاعی موثر باشند.
سالانه نزدیک به ۶۰۰ هزار آمریکایی به بیماری آلزایمر یا پارکینسون مبتلا می‌شوند و حدود ۱۰۰ هزار آسیب نخاعی جدید در این کشور رخ می‌دهد.
آزمایش‌ها نشان داده‌اند که این روش درمانی در موش‌ها موثر بوده است، اما اغلب ژن‌درمانی‌هایی که در مدل‌های جانوری مانند جوندگان موثرند، در انسان‌ها موفقیت‌آمیز نیستند. به همین دلیل شرکت اکسونیس ترپیوتیکس نیاز داشت آزمایش‌هایش را روی مدلی دقیق‌تر از سیستم اعصاب مرکزی انسان انجام دهد. همین امر آن‌ها را به پرورش ارگانوییدهای مغزی انسانی در فضا ترغیب کرد.
هنگامی که دانشمندان سلول‌های سیستم اعصاب مرکزی را روی زمین کشت می‌کنند، نیروی گرانش باعث می‌شود این سلول‌ها روی سطح ظرف کشت قرار گیرند و به صورت لایه‌های نازک و دوبعدی رشد کنند. این در حالی است که مغز انسان ساختار سه‌بعدی پیچیده‌ای دارد که برای تعامل بین سلول‌ها و عملکرد صحیح مغز حیاتی است. سلول‌هایی که در لایه دوبعدی رشد می‌کنند، نمی‌توانند رفتار طبیعی و پیچیدگی ساختارهای سه‌بعدی مغز را به طور کامل تقلید کنند. این محدودیت به کاهش دقت مدل‌های آزمایشگاهی در مطالعه بیماری‌های مغز و اعصاب و پیشرفت درمان‌ها منجر می‌شود.
ارگانوئیدهایی که در فضا پرورش داده شدند، به‌سرعت توانستند مدلی بسیار دقیق از مغز انسان ارائه دهند و به محققان ایستگاه فضایی بین‌المللی امکان دادند اثربخشی درمان جدید با وکتورهای ویروسی را به طور واقعی آزمایش کنند.
شین هگارتی، یکی از بنیان‌گذاران شرکت و مدیر علمی ارشد اکسونیس ترپیوتیکس، می‌گوید که تحقیق در فضا کاری معمول و همیشگی نیست اما امکان پژوهش در محیط کم‌گرانش می‌تواند پتانسیل‌های ناشناخته فراوانی ایجاد کند و با محیط منحصربه‌فردش مرزهای علم را گسترش دهد.
اکسونیس ترپیوتیکس اوت ۲۰۲۳ ظروف آزمایشگاهی منجمد‌شده حاوی وکتور ویروسی، نورون‌های بالغ و آستروسیت‌ها‌‌ــ سلول‌هایی که نورون‌ها را در جایشان نگه می‌دارند و به رشد آن‌ها کمک می‌کنند‌ــ به ایستگاه فضایی بین‌المللی فرستاد.
یک تیم تحقیقاتی در آزمایشگاه فضایی این مواد را به دستگاهی به نام بیوسل (BioCell) یک سیستم تخصصی برای کشت سلولی، تزریق کرد. وکتور ویروسی با ژنی حاوی پروتئین فلورسنت بارگذاری شده بود. اگر این وکتور موفق می‌شد به نورون‌ها نفوذ و ژن را به داخل آن‌ها انتقال دهد، نورون‌ها به رنگ سبز نئونی درخشان درمی‌آمدند.
ظرف تنها ۷۲ ساعت، سلول‌ها نه‌تنها خود را به شکل ارگانوییدهای سه‌بعدی مغز انسان سازمان‌دهی کردند، بلکه شروع به درخشش کردند. آنچه محققان را بسیار هیجان‌زده کرد.
ویروس‌ها به طور طبیعی قادرند به سلول‌ها نفوذ و مواد ژنتیکی خود را به آن‌ها وارد کنند. این کار باعث می‌شود ویروس تکثیر شود و بیماری ایجاد کند، زیرا مواد ژنتیکی ویروس می‌توانند به سلول‌ها آسیب برسانند و سیستم ایمنی بدن را تحریک کنند، اما دانشمندان توانسته‌اند ویروس‌ها را تغییر دهند تا به جای آسیب رساندن به سلول‌ها، مواد ژنتیکی مفید را به آن‌ها منتقل کنند. این مواد ژنتیکی می‌توانند برای درمان بیماری‌ها یا آسیب‌ها به کار روند.
در مطالعه‌ای که ذکر شد، محققان نشان دادند که وکتور ویروسی تولید شرکت اکسونیس ترپیوتیکس می‌تواند ژن‌درمانی را به نورون‌های انسانی منتقل کند. این تحقیق به‌وضوح نشان داد که این فناوری می‌تواند به‌عنوان یک درمان هدفمند برای بیماری‌های مغز و اعصاب مانند آلزایمر یا پارکینسون استفاده شود.